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Salute

Leucemia linfoblastica acuta: le novità nelle cure

La pegasparaginasi, trattamento antineoplastico, aumenta la sopravvivenza nei piccoli colpiti da questo raro tumore del sangue

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore del sangue relativamente raro (colpisce 450 individui in età pediatrica ogni anno) ma è la neoplasia più frequente nei bambini.

Anche gli adulti, però, ne possono essere soggetti a qualsiasi età. Contro questa forma di cancro, a fianco della attuali terapie, arriva in Italia (rimborsabile in fascia H) un nuovo trattamento di prima linea per contrastare e debellare la patologia.

Si tratta della pegasparaginasi, chemioterapico che ha dimostrato in diversi studi clinici la sua efficacia nei pazienti pediatrici dalla nascita a 18 anni, con un tasso di sopravvivenza libera da eventi a 3 anni per l’83%, e negli adulti come componente di una terapia di associazione antineoplastica.

Che cos’è la leucemia linfoblastica acuta

“È un tumore ematologico (cioè del sangue, quindi non solido) che si origina dai linfociti nel midollo osseo, particolari globuli bianchi del sistema immunitario che sorvegliano l'organismo e attivano le difese nei confronti dei microorganismi” spiega a Panorama.it Robin Foà, Professore Ordinario di Ematologia presso l'Università Sapienza di Roma e Past-President della Società Europea di Ematologia.

“Nella LLA i processi di maturazione che portano al linfocita "adulto" si bloccano e la cellula comincia a riprodursi più velocemente, ed è per questo che viene definita acuta, invadendo il sangue e raggiungendo anche i linfonodi, la milza, il fegato e il sistema nervoso centrale” prosegue il clinico.

“È perciò caratterizzata da un accumulo di queste cellule immature (i blasti), nel sangue, nel midollo osseo e in altri organi con conseguente riduzione delle cellule ematologiche normali. Il che porta ad una diminuzione dei globuli rossi, dell’emoglobina, dei granulociti neutrofili e delle piastrine, da cui conseguono stanchezza, infezioni e manifestazioni emorragiche, talvolta ingrossamento di milza, fegato e linfonodi”.

I sintomi

Si notano in genere spossatezza e pallore legati all'anemia, un aumento del rischio di infezioni dovute alla riduzione dei globuli bianchi normali e sanguinamenti frequenti (anche a naso e gengive) legati alla carenza di piastrine.

Tra i sintomi si annoverano dolori muscolari e osteo-articolari diffusi, senso di malessere generale e perdita di peso.

Inoltre, se la malattia si è diffusa anche nel sistema nervoso, possono verificarsi mal di testa e altri disturbi neurologici.

Come si cura

“La terapia deve mirare ad eradicare la malattia, eliminando tutti i blasti a livello del midollo osseo, dove nasce il tumore”.

I capisaldi della terapia sono la polichemioterapia, gli inibitori delle tirosin-chinasi, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e, più recentemente, si sono affacciati anche diversi anticorpi monoclonali.

Un farmaco “intelligente”

“I progressi compiuti per contrastare questo tumore nell’età pediatrica sono notevoli”, dichiara Andrea Biondi professore di Pediatria presso l’Università degli Studi di Milano Bicocca e presidente dell’Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica.

“Negli ultimi 30 anni, infatti, siamo riusciti ad arrivare a una percentuale di guarigioni di circa l’80-85% grazie anche all’impiego dell’asparaginasi, che ha assunto un ruolo essenziale nel trattamento della LLA nei bambini perché rappresenta una delle prime forme di farmaco intelligente”

“Il suo meccanismo d’azione si basa infatti su un deficit dei linfoblasti: queste cellule leucemiche necessitano di un enzima, l’asparagina, per funzionare e riprodursi. In presenza di questo farmaco le cellule leucemiche non hanno più fonti di approvvigionamento di asparagina e quindi, con la diminuzione dell’enzima, le cellule leucemiche muoiono mentre le cellule normali sopravvivono prendendo una via alternativa”.

Il suo successore: sempre intelligente ma meno tossico

La pegasparaginasi, che deriva dalla asparaginasi, permette di ridurre la frequenza di somministrazione, senza diminuire l'efficacia terapeutica.

“In più, risulta associata a meno effetti collaterali, anche se come per tutti i farmaci non ne è totalmente priva, in particolare a livello epatico e pancreatico” afferma Foà.

“Nei protocolli nazionali per il trattamento delle LLA dell’adulto viene utilizzata da tempo la pegasparaginasi: ora gli studi clinici hanno dimostrato la sua efficacia anche per la cura dei bambini”.

Come si prende

Pegasparaginasi si somministra solo in ambito ospedaliero, nell'ambito di protocolli chemioterapici di associazione con altri agenti antineoplastici, quindi tramite flebo e iniezioni come per gli altri farmaci contro i tumori.

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