È l'ultima frontiera del trapianto di cellule staminali. Una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori dell’Ospedale pediatrico “Bambino Gesù” e applicata per la prima volta al mondo su bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare malattie genetiche dell'infanzia, leucemie e tumori del sangue. In pratica, anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.
I risultati di questa sperimentazione, messa a punto dall'équipe di Franco Locatelli, responsabile di Oncoematologia e medicina trasfusionale al Bambino Gesù, sono stati presentati sulla rivista Blood con la prima firma di Alice Bertaina, responsabile del Modulo interdisciplinare terapie avanzate. E’ stata sperimentata su 23 pazienti pediatrici affetti da patologie rare e diversamente fatali come l’immunodeficienza severa combinata, l’anemia di Fanconi, la thalassemia major e l’anemia aplastica severa. I risultati del Bambino Gesù dimostrano come la probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90 per cento e cioè sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile.
In Italia, nel 2013, sono stati sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo per malattie non maligne 125 bambini. Grazie a questa nuova frontiera, almeno altri 40 bambini l’anno, diversamente destinati a esito infausto (immunodeficienze severe) o a dipendenza cronica dalle trasfusioni (malattia talassemica), potranno avere una chance di guarigione definitiva. Nei casi di leucemie acute e tumori del sangue, la tecnica è stata sperimentata con successo al Bambino Gesù già su più di 70 piccoli pazienti, con percentuali di successo dell’80 per cento. Contando che solo in Italia nel 2013 sono stati effettuati circa 240 trapianti allogenici legati a queste patologie, il numero dei pazienti trapiantabili potrà essere ulteriormente espandibile in futuro grazie alla nuova procedura di trattamento cellulare.
GENITORI COMPATIBILI SONO LA NUOVA FRONTIERA
Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi (malattia talassemica). Per tanti anni, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immuno geneticamente compatibile con il paziente. La possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25 per cento. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei donatori volontari di midollo osseo che arruolano ormai più di 20 milioni di donatori, e le banche di raccolta e conservazione del sangue placentare, le quali rendono disponibili circa 600 mila unità nel mondo.
A dispetto di questi numeri, esiste un 30-40 per cento di pazienti che non trovano un donatore idoneo o che hanno un'urgenza di essere avviati al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell’ambito familiare. Con lo scopo di rispondere a questa urgenza terapeutica, negli ultimi 20 anni molto si è investito nell'utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50 per cento con il proprio figlio.
Tuttavia, l’utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di “purificazione” di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava ad un elevato rischio infettivo soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto con un'elevata incidenza di mortalità. Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiorea quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell'ambito familiare.
"Le ricerche svolte dal gruppo di Franco Locatelli sono in piena sintonia con le attività di un grande policlinico pediatrico, classificato come ospedale di ricerca. Di fatto, affrontano e risolvono la complessa problematica del reperimento di donatori di midollo, identificando come donatori ideali i genitori dei pazienti; forniscono risposte terapeutiche a molte malattie ematologiche rare, acquisite e costituzionali, con tassi di cura definitiva comparabili a quelli ottenuti in anni recenti dai tradizionali trapianti tra soggetti HLA-identici – sottolinea Bruno Dallapiccola, direttore scientifico del Bambino Gesù -. Siamo consapevoli che il protocollo innovativo messo a punto nei nostri laboratori costituisce una pietra miliarenella terapia di molte malattie del sangue ed è destinato a incidere radicalmente sulla loro storia naturale”
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