Ogni anno il 20 maggio si celebra la Giornata Internazionale degli Studi Clinici, conosciuta anche come Clinical Trials Day. Una ricorrenza che affonda le sue radici nel 1747, quando il medico scozzese James Lind condusse uno dei primi esperimenti controllati della storia della medicina tra i marinai della British Royal Navy, cercando una cura per lo scorbuto. Quel gesto, semplice solo in apparenza, rappresenta oggi il punto di origine della ricerca clinica moderna. Non una celebrazione formale, ma il riconoscimento di un metodo che ha cambiato la medicina: osservazione sistematica, confronto tra gruppi, verifica dei risultati. Oggi il Clinical Day non guarda solo al passato, ma soprattutto al presente di una disciplina che resta essenziale. Senza studi clinici non esisterebbero nuove terapie, né per le malattie rare né per patologie ad alta diffusione. Eppure, ciò che accade dietro le quinte della ricerca rimane spesso poco conosciuto dall’opinione pubblica. «Avviare uno studio clinico significa entrare in un percorso lungo, regolato e complesso, che coinvolge autorizzazioni etiche, enti regolatori, selezione dei centri ospedalieri e reclutamento dei pazienti. È una filiera scientifica che rappresenta il cuore stesso dell’innovazione medica, ma che si muove tra incertezze e tempi spesso molto lunghi» spiega Simona Gatti, direttore medico di Bayer Italia.
Europa in rallentamento, Italia inclusa: numeri, investimenti e il divario globale nella ricerca clinica
Se la ricerca clinica è il motore della medicina, il quadro europeo mostra oggi segnali di rallentamento. Nel 2023, secondo i dati dell’AIFA, in Italia sono state approvate 611 sperimentazioni cliniche, in calo rispetto alle 818 del 2021. Un dato che si inserisce in un contesto più ampio: tra il 2013 e il 2023, la ricerca globale è cresciuta del 38%, ma la quota europea è scesa dal 22% al 12%, secondo le analisi EFPIA, mentre Stati Uniti e Cina hanno rafforzato in modo significativo la propria leadership scientifica. Il problema principale è la lentezza nell’avvio degli studi clinici, che penalizza soprattutto le aree più innovative, come le terapie avanzate cellulari e geniche, potenzialmente in grado di generare fino a 35 miliardi di euro di valore. Dietro ogni farmaco esiste un percorso che richiede in media 10-15 anni di ricerca e sviluppo e investimenti che raggiungono cifre a nove zeri. Ma il dato più significativo resta un altro: solo circa il 10% degli studi clinici riesce a portare alla commercializzazione di una nuova molecola. Il resto è un lungo processo di selezione naturale della scienza. Ogni trial clinico è infatti una struttura complessa che integra valutazioni regolatorie, comitati etici indipendenti, centri ospedalieri specializzati e pazienti arruolati secondo criteri rigorosi. È un sistema in cui il fallimento non è un’eccezione, ma una componente fisiologica del progresso scientifico.
Intelligenza artificiale, fallimenti e resilienza: la nuova frontiera della ricerca clinica
In questo scenario in continua evoluzione, l’intelligenza artificiale (AI) sta emergendo come uno strumento in grado di accelerare e ottimizzare la ricerca clinica. La sua capacità di analizzare enormi quantità di dati promette di ridurre tempi e inefficienze lungo l’intero percorso di sviluppo dei farmaci. Alcune aziende farmaceutiche stanno già definendo obiettivi ambiziosi. Bayer, ad esempio, punta entro il 2030 a migliorare la produttività di ricerca e sviluppo del 40%, con una riduzione del 30% dei tempi di accesso alle terapie per i pazienti, agendo su trial clinici, diagnostica e processi di sviluppo. Eppure, anche l’AI ha un limite strutturale: non può sostituire la dimensione umana del rischio, della decisione e della responsabilità scientifica. È qui che la ricerca clinica mostra la sua natura più profonda: un equilibrio tra tecnologia e intuizione, tra dati e esperienza. Emblematica, in questo senso, è la vicenda dell’Asundexian, un inibitore del fattore XIa sviluppato da Bayer. Alla fine del 2023, lo studio di Fase III OCEANIC AF, che aveva coinvolto circa 13.000 pazienti, è stato interrotto dopo la valutazione di un comitato indipendente che ha rilevato un’efficacia inferiore rispetto al gruppo di controllo nella prevenzione del rischio tromboembolico nella fibrillazione atriale. Un esito complesso, ma necessario per garantire la sicurezza dei pazienti e l’integrità del processo scientifico. Tuttavia, la storia non si è fermata lì. Proseguendo nello sviluppo, il programma è stato ricalibrato su altre indicazioni cliniche. Nel successivo studio OCEANIC STROKE, dedicato alla prevenzione secondaria dell’ictus ischemico non cardioembolico, i risultati hanno mostrato una riduzione del 26% degli eventi ischemici ricorrenti, senza incremento dei sanguinamenti maggiori. Un dato che evidenzia come uno stesso meccanismo d’azione possa fallire in un contesto e funzionare in un altro. Il farmaco non è ancora approvato, ma ha già ottenuto il Fast Track della FDA americana, segno di un interesse regolatorio significativo.
È questa la sostanza della cosiddetta “cultura dell’errore” nella ricerca clinica: la capacità di trasformare il fallimento in apprendimento, senza interrompere il percorso scientifico. La pandemia di Covid-19 ha reso questo concetto più visibile anche all’opinione pubblica, contribuendo a rafforzare la fiducia nella scienza e nei trial clinici. Tuttavia, resta centrale una sfida meno tecnologica e più umana: il reclutamento dei pazienti. Oggi, infatti, la partecipazione agli studi clinici dipende in modo decisivo dalla relazione tra medico e paziente. In molti casi è più semplice arruolare persone con patologie gravi e senza alternative terapeutiche, soprattutto nei settori delle terapie geniche e cellulari, dove il tasso di drop-out è generalmente basso, tra il 5% e il 10%. Ma al di là dei numeri, ciò che definisce la ricerca clinica è la sua natura profondamente umana: non solo tecnologia e algoritmi, ma persone che scelgono di credere in un percorso incerto, lungo e necessario per trasformare un’ipotesi scientifica in una terapia reale.