Salute

Antinfiammatori contro le malattie neurodegenerative

Uno studio dimostra l'efficacia di un farmaco a basso costo per rallentare il decorso di una rara malattia genetica

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Tra chi soffre di una rara malattia neurodegenerativa di origine genetica, la polineuropatia amiloide familiare, l'uso di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) nel corso di 2 anni si è dimostrato più efficace di un placebo nel ridurre il tasso di progressione della malattia e nel preservare la qualità della vita. A questa conclusione è giunto uno studio, appena pubblicato sulla rivista media JAMA.

John Berk e colleghi della scuola di medicina dell'Università di Boston, perseguendo l'obiettivo del National Institute of Health di riutilizzare vecchi farmaci per nuovi scopi, hanno scelto in modo causale 64 pazienti da cinque paesi (Svezia, Italia, Giappone, Regno Unito e Stati Uniti) per ricevere il diflunisal, FANS comunemente usato come antidolorifico, e 66 per assumere il placebo, due volte al giorno per due anni e stabilire gli effetti dell'antinfiammatorio sulla progressione della polineuropatia amiloide familiare.

La malattia causa un progressivo deficit neurologico e porta a disabilità che se non curata, può essere fatale. Ne soffrono circa 10.000 persone al mondo e lo studio ha mostrato i potenziali benefici del diflunisal in uno studio di fase 1. L'effetto inibitorio di diflunisal sulla progressione della neuropatia era rilevabile a 1 e 2 anni, e in due anni il 29,7 per cento del gruppo che aveva assunto il diflunisal, rispetto al 9,4 per cento di coloro ai quali era invece toccato il placebo, mostrava stabilità neurologica. Quanto alla qualità della vita dei pazienti, si è notato che questa si era stabilizzata sin dall'inizio dello studio in quelli assegnati al trattamento con diflunisal, mentre si era ridotta nel corso dei due anni nel gruppo che assumeva il placebo.

Anche che sono necessari altri studi a lungo termine, questi risultati dimostrano che un farmaco a basso costo come il diflunisal è ben tollerato dai pazienti con polineuropatia amiloide familiare, rallenta la progressione della malattia e ne migliora la qualità della vita. Si tratta di una scoperta di enorme importanza per tutti coloro che soffrono di questa malattia, che in più apre la porta a scenari interessanti per tutti sull'uso off-label di farmaci in commercio.

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