Scienza

Car-T, come funziona e dove si trova la nuova cura contro la Leucemia

Si tratta di una rivoluzione straordinaria nell'approccio alla cura di determinati tumori del sangue. Specie quelli infantili

leucemia

Barbara Massaro

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Da ieri in Italia c'è una nuova cura, una nuova arma o speranza contro la leucemia. Si tratta di cellule sane che vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente per trasformarsi in super anticorpi in grado di annientare le cellule tumorali. Il suo nome è: Car-T

Cos'è CAR-T

La realizzazione della chimera di un corpo umano in grado di guarire se stesso da oggi è un po' più vicina. L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato, infatti, il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia oncologica con cellule CAR-T acronimo per Chimeric Antigen Receptor T-cell. 

La nuova terapia utilizza i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente affetto da alcune forme aggressive di tumori ematologici (bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B -DLBCL -che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard).

I linfociti T vengono ingegnerizzati e modificati per attivare il sistema immunitario. Dopo un mese di trattamento le stesse super cellule vengono reintrodotte nel paziente, entrano in circolo nel sangue e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.

Perché è un'innovazione straordinaria

Si tratta di un'innovazione straordinaria che agisce a 360 gradi: una immunoterapia cellulare autologa altamente personalizzata.

Il farmaco che modifica geneticamente i linfociti T si chiama tisagenlecleucel (Kymriah) e  intreccia le tre tecnologie più d'avanguardia in campo oncologico: immunoterapia, terapia cellulare e terapia genica.

In questo modo al paziente verrà restituita la capacità di autoguarirsi grazie all'azione combinata di tisagenlecleucel che prima identifica le cellule malate e poi stimola il linfocita a combatterle e a eliminarle.

Non solo: il super linfocita T immagazzina una sorta di memoria della malattia e questo fa sì che le recidive in pazienti trattati con la terapia CAR - T siano scarsissime perché i linfociti T neutralizzano ogni eventuale tipo di ricaduta prima che questa abbia luogo.

I dati sulle guarigioni

Il tasso di remissione globale dei pazienti trattati con tisagenlecleucel è dell'81% e la terapia CAR-T rappresenta una reale speranza di vita per malati prima ritenuti non curabili e già in fase avanzata della malattia.

La leucemia linfoblastica acuta è la forma di tumore più frequente nei bambini tra i 2 e i 17 anni e tisagenlecleucel rappresenta ora una speranza di cura per coloro che non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione. 

La terapia (fino a ora costosissima e quindi alla portata economica di numero ridotto di persone) sarà invece rimborsabile e disponibile a partire da settembre presso diversi centri di terapia ematologica selezionati regione per regione.


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